科学家正在研究一种能治疗2400种遗传疾病的药物，预计两年内问世。

　　这种代号为PTC124的新型药物能治疗包括囊胞性纤维症、杜兴氏肌营养不良和血友病在内的2400种遗传疾病。基因突变导致细胞丧失合成蛋白质的能力，这是很多遗传疾病共有的致病特点。而这种新药能够降低细胞对基因突变的敏感度，甚至让一些无法治愈的遗传疾病不再恶化。 
　　这种粉末状药物具有香草口味，能溶解于水、牛奶和果汁，方便病人在用餐时服用。

　　在英国，有8千余名囊胞性纤维症患者，这种病的病因就是基因突变阻断了身体生成一种叫做CTFR的蛋白质，使病人的体液变得异常黏稠，从而产生呼吸和消化系统的问题。经临床试验，这种药物能够有效地提升人体CTFR蛋白质的生成能力，从而改善呼吸状况。不久还有更多的实验要展开，包括杜兴氏肌营养不良，每年在英国有100名新生儿受这种遗传疾病影响。

　　据研究人员表示，这种药物不同于其它只针对症状的药物，PTC124是从根本上进行医治。而且只要是由同种基因突变引起的遗传疾病，即使病症不同，这种新药也能对他们有所帮助。